Roditeljima dece koja boluju od retke mišićne bolesti, pružen je tračak nade predstavljanjem nove genske terapije prošle godine. Lekom "Zolgensma" leči se spinalna mišićna atrofija (SMA). Retka genetska bolest uzrokuje slabljenje mišića i može dovesti do problema s gutanjem i disanjem ili paralize.
Mnogima lek "Zolgensma" može pomoći, ali košta 2,1 miliona dolara po obolelom. "Zolgensma" je, osim što je najskuplji lek na svetu, odobren jedino u SAD-u.
Proizvođač tog leka, švajcarski farmaceutski džin Novartis, došao je na kontroverznu ideju. U ponedeljak kompanija kreće sa tombolom u kojoj će se znati imena 100 obolelih beba i male dece koja će dobiti lek.
Nagradno izvlačenje koje su kritičari opisali kao etički upitnu marketinšku kampanju, privuklo je pažnju roditelja širom sveta.
Sin Marine Mantel iz južne Nemačke, rođen 2018. godine, oboleo je od SMA.
"Prvih šest nedelja verovali smo da je potpuno zdrav, ali je odjednom prestao da se kreće", rekla je Mantel.
Mikaelu je dijagnostikovana bolest koja pogađa jednu osobu na njih osam do 10 hiljada širom sveta.
Iako su Mikaela lečili "Spinrazom", prvim odobrenim lekom za SMA u svetu, američke kompanije Biogen, on je bio u nekolicini na koju genska terapija nije imala efekta.
"Počeo je da ima problema s plućima i nije mogao da se iskašlje", rekla je Mantel.
Kada su američke vlasti dale zeleno svetlo alternativnom proizvodu "Zolgensma" u maju prošle godine, Mantel je odlučila da nastavi da se bori za sina. Mikael je započeo s terapijom prošlog septembra, iako lek nije odobren u Nemačkoj.
"Dobro napreduje. Sada može samostalno da se okrene, može da sedne", kaže njegova majka.
Lek "Zolgensma" tek treba da bude odobren u Evropi.
"Naravno da lutrija nije ispravan potez, ali Novartis bar nešto preduzima", rekla je Mantel.
Zašto Novartis ne bi snizio cenu terapije, umesto organizovanja lutrije?
Kako navode u ovom farmaceutskom džinu, Novartis je došao na tu ideju jer je želeo da učini lek dostupnim širom sveta što je pre moguće. Oko 200 dece u Americi je već primilo tu terapiju, rekla je portparolka kompanije.
Proizvodnja leka je ograničena, objašnjava ona. Fabrika u Ilinoisu može da proizvede samo 100 dodatnih doza ove godine, uz očekivane redovne narudžbine, dodaje.
Nemački naučnik Norbert Pol se s tim ne slaže. Kaže da je bolje napraviti selekciju pacijenata po određenim kriterijumima, a da se prednost da deci kojima je ponestalo drugih mogućnosti.
"Nagradno izvlačenje ostavlja utisak da je regularna terapija Spinrazom lošijeg kvaliteta i jeftinija alternativa Zolgensmi. To nije slučaj", kaže Pol.
Jahim Spros, predsednik nemačkog udruženja za lobiranje za obolele pacijente, kaže da "se onima kojima je lečenje potrebno, mora obezbediti pristup leku".
OBRATI PAŽNJU! Osvežili smo platformu sa muzičkim kanalima, a preko koje možete slušati i Radio 021. Preporučujemo vam novu kategoriju -
LOUNGE, za baš dobar užitak i relax tokom dana. Vaš 021!
.jpg "Zašto ne treba da radite test na antitela nakon vakcinacije protiv korone?")
.jpg "Istraživanje: Manjak vitamina D dovodi do težeg oblika kovida")
Komentari 3
Gradjanka
Marko
VBG
Komentari čitalaca na objavljene vesti nisu stavovi redakcije portala 021 i predstavljaju privatno mišljenje anonimnog autora.
Redakcija 021 zadržava pravo izbora i modifikacije pristiglih komentara i nema nikakvu obavezu obrazlaganja svojih odluka.
Ukoliko je vaše mišljenje napisano bez gramatičkih i pravopisnih grešaka imaće veće šanse da bude objavljeno. Komentare pisane velikim slovima u većini slučajeva ne objavljujemo.
Pisanje komentara je ograničeno na 1.500 karaktera.
Napiši komentar